肌萎缩性侧索硬化症（ALS）患者新的干细胞治疗方法的开发～在Muse细胞治疗的探索性试验中确认了安全性～

December 23, 2023

◆发表要点

• ALS是由于运动神经元选择性变性脱落而导致运动麻痹的神经疑难病症。
• 对5名ALS患者实施了Muse细胞1）给药制剂的临床试验，结果在进行临床试验时没有发现有重大副作用。
• 今后，有必要通过对更多的患者实施双盲比较试验来明确本治疗的有效性。

　ALS是位于脑脊髓的运动神经细胞持续减少运动麻痹进行的神经难病，现状是没有根本性的治疗。冈山大学学术研究院医齿药学域（医）脑神经内科的山下彻副教授和国立精神·神经医疗研究中心的阿部康二医院院长的共同研究小组，以5名孤发性ALS患者为对象，在冈山大学医院实施了Muse细胞制剂的临床试验。
　其结果，关于作为主要评价项目的Muse细胞给药开始后12个月为止的安全性，在推进临床试验中没有发现成为问题的重大副作用。另一方面，关于作为次要评价项目的有效性，在使用Muse细胞制剂前，ALSFRS-R评分2）（评价ALS日常活动功能的尺度）平均每月下降0.47个百分点，但在使用Muse细胞后，平均仅下降0.25个百分点，症状的发展速度趋于缓慢。这些研究成果于2023年11月28日刊登在美国科学杂志《Cell Transplantation》的Original Article上。

◆研究者寄语

这个干细胞治疗法的特征是可以通过点滴给药，患者的负担比较少。为了能和对患者有用的治疗方法联系起来，今后也会努力的。

山下 徹 副教授

■论文信息
论 文 名：Safety and Clinical Effects of a Muse Cell-Based Product in Patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis: Results of a Phase 2 Clinical Trial
刊登：Cell Transplantation
著 　者：Toru Yamashita, Yumiko Nakano, Ryo Sasaki, Koh Tadokoro, Yoshio Omote, Taijun Yunoki, Yuko Kawahara, Namiko, Matsumoto, Yuki Taira, Chika Matsuoka, Ryuta Morihara, Koji Abe
D O I：10.1177/09636897231214370

■研究资金
　本研究是在株式会社生命科学研究计划（LSII）以及文部科学省·日本学术振兴会科学研究费补助的支援下实施的。

＜详细研究内容＞
肌萎缩性侧索硬化症（ALS）患者新的干细胞治疗方法的开发～在Muse细胞治疗的探索性试验中确认了安全性～


＜咨询窗口＞
冈山大学学术研究院医齿药学域（医）脑神经内科学
副教授 山下　徹
（電話番号）086-235-7365
（FAX） 　 086-235-7368