筋ジストロフィーに合併する心筋症発症のしくみを解明～心機能を改善する新しい治療法の道筋をひらく～

2019年12月17日

岡　山　大　学
神　戸　大　学

◆発表のポイント

• 筋ジストロフィー症はさまざまな機能障害や合併症を伴う重篤な疾患であり、特に心筋症に関しては心移植以外に有効な治療法がなく、主要な死因となることが知られています。
• 福山型筋ジストロフィー症の原因遺伝子・フクチンを欠損させた疾患モデルマウスを世界で初めて作成し、重篤な心不全を生じることや、微小管の過重合がその原因となっていること、コルヒチンによってマウスの寿命を延ばせることなどを明らかにしました。
• 筋ジストロフィー症の新たな治療につながるだけでなく、広く心不全や骨格筋病態を対象とした治療研究に対しても重要な起点となることが期待されます。

　岡山大学大学院医歯薬学総合研究科（医）の片野坂友紀講師と同大学客員研究員の氏原嘉洋博士（当時・川崎医科大学講師；現・名古屋工業大学准教授）は、神戸大学大学院医学研究科の金川基講師および川崎医科大学の研究グループと共同して、筋ジストロフィーに合併する心筋症発症のしくみを解明し、心機能を改善する新しい治療薬候補を開発しました。筋ジストロフィーに合併する心筋症の治療に新たな選択肢を供給することへつながる道筋をひらくものと考えられます。これらの研究成果は12月17日、英国の総合科学雑誌「Nature Communications」電子版にArticleとして掲載されました。
　筋ジストロフィー症は、全身の筋力低下、吸器障害、心筋障害などさまざまな機能障害や合併症を伴う重篤な疾患です。なかでも、心筋症は重篤な疾患であり、心移植以外に有効な治療法がないために、主要な死因となることが知られています。心筋症で低下した心機能を改善することで、患者様の生活の質の改善や生存期間の延長が期待できます。本研究成果は、筋ジストロフィー症に苦しむ数多くの人を救う新たな治療方法を提案するだけではなく、広く心不全や骨格筋病態を対象とした治療研究に対しても、重要な起点となることが期待されます。

◆研究者からのひとこと

心臓が生理機能を維持するしくみを解明することを通して、筋ジストロフィー症由来心筋症や心不全に悩む多くの方々に役立つような研究を目指しています。やる気のある若い研究者の皆様、製薬企業の皆様など、広く共同研究を募集しています。（片野坂）

片野坂講師（左）、氏原客員研究員

■論文情報論 文 名： Elimination of fukutin reveals cellular and molecular pathomechanisms in muscular dystrophy-associated heart failure 掲 載 紙： Nature Communications著 　 者： Yoshihiro Ujihara, Motoi Kanagawa, Satoshi Mohri, Satomi Takatsu, Kazuhiro Kobayashi, Tatsushi Toda, Keiji Naruse, Yuki Katanosaka* (* corresponding author)D O I： 10.1038/s41467-019-13623-2U R L： http://www.nature.com/ncomms


＜詳しい研究内容について＞
筋ジストロフィーに合併する心筋症発症のしくみを解明～心機能を改善する新しい治療法の道筋をひらく～

＜お問い合わせ＞
岡山大学大学院医歯薬学総合研究科
システム生理学　講師　片野坂友紀
（電話番号）086-235-7117
（FAX）086-235-7430